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El mayor desafío de la investigación con células madre
es tomar una célula madre que puede ser cualquier parte del cuerpo,
y hacer que se convierta en un único tipo de célula
en una gran cantidad y de alta pureza.
Mis investigaciones recientes apuntan a desarrollar un tratamiento
para la atrofia muscular espinal, la esclerosis lateral amiotrófica
y lesión crónica de la médula espinal.
Estas tres condiciones juntas, la lesión y las enfermedades,
porque las tres se caracterizan por la pérdida de motoneuronas,
que son las células que controlan los movimientos del cuerpo,
desde el movimiento de los órganos internos
hasta los brazos, ojos, parpadeos, boca, todo.
Estas enfermedades tienen un déficit de motoneuronas,
por lo que identificamos un objetivo terapéutico: motoneuronas.
Lo que hacemos es usar una serie de factores de crecimiento y hormonas
que deducimos de estudiar el desarrollo del embrión humano
e intentamos sintetizar el ambiente
que es propicio para la generación de un tipo de célula.
Hacemos un cóctel, por decir así,
de factores de crecimiento y hormonas que están elevadas y desarrolladas
cuando ese tipo particular de célula se forma.
Estudiamos cuáles son, las combinamos en un plato,
y tratamos de engañar a las células madre
para que se conviertan solamente en motoneuronas puras,
y no en uñas del pie, ni piel, ni cabello, ni ojos.
Solamente motoneuronas.
De una manera viable clínica y comercialmente.
El camino a la clínica comienza con el análisis de eficacia preclínico.
¿Estas células madre tratan con eficacia
un modelo animal de una enfermedad humana?
Tenemos que elegir ese modelo animal,
encontrar un modelo animal, o desarrollarlo,
que de alguna manera refleje la enfermedad humana.
Nunca pudimos lograrlo.
Nunca jamás encontramos un modelo animal
que refleje la enfermedad humana a la perfección.
Todos nuestros modelos son imperfectos.
Lo que significa que tenemos que usar dos o tres.
Una vez que encontramos los dos o tres
que son más parecidos a la enfermedad humana,
entonces trasplantamos las células allí,
y decidimos las dosis, la frecuencia,
la cantidad y el volumen que colocaremos.
Además, tenemos que determinar qué buscaremos,
cuáles serán las medidas de resultados.
¿Buscaremos sobre el funcionamiento de la pierna,
o lesión de la médula espinal,
o buscaremos el funcionamiento de la vejiga, de los intestinos,
o funcionamiento ***?
O control motriz, control sensorial, cualquier porción de eso.
Lo importante aquí es que no queremos perdernos un efecto.
Por eso, tenemos que tener diferentes medidas de resultados.
Muchas veces tenemos que diseñar las medidas de resultados.
Hablamos con el campo y escogemos métodos
que otros puedan seguir y replicar,
para que un laboratorio pueda respaldar el trabajo de otro.
Una vez que está en funcionamiento, tenemos que demostrar que es seguro.
Tenemos que escoger el modelo animal correcto para buscar la seguridad.
¿Estas células causan tumores? ¿Causan dolor?
Hace poco diseñamos un estudio de seguridad
con más de cien medidas de resultados.
160 análisis de una sola rata,
entre 60 y 80 ratas en cada grupo.
Es mucho tiempo. Son muchos estudiantes,
muchos fines de semana, muchos cumpleaños.
Es mucho tiempo para determinar si es seguro, si funciona.
Para la atrofia muscular espinal,
personas muy listas desarrollaron un modelo de la afección en ratones,
pero muere dentro de los 14 días desde que nace.
No es tan malo si trasplantas ratones, motoneuronas en un ratón,
porque todo se desarrolla rápido en un ratón.
Viven dos años.
Pero trasplantar células humanas en un ratón...
las motoneuronas humanas tardan meses
en crecer desde la médula espinal hasta su objetivo,
pero tenemos dos semanas para evaluar si funcionan en este modelo animal,
un modelo animal muy adecuado para esta enfermedad crónica.
Ningún modelo es perfecto.
Quiere decir que necesitamos múltiples enfoques.
A veces tenemos que desarrollar los modelos animales,
y lograr que otros laboratorios puedan replicar nuestro trabajo
usando los mismos modelos,
por lo que tiene que haber continuidad entre los laboratorios.
¿Puede aplicarse razonablemente la tecnología con células madre
a enfermedades humanas en el futuro cercano?
Bueno, las células madre humanas embrionarias
se pudieron aislar por primera vez en 1998.
Pocos años después,
se desarrollaron métodos para diferenciarlas.
Hace dos años, logramos el primer derivado de alta pureza
de células madre humanas embrionarias
hecho de una manera clínicamente viable
aquí, en mi laboratorio en UCI.
Ahora estamos comenzando a ver derivados de alta pureza
de múltiples grupos de células humanas de alta pureza.
Se han hecho células cardíacas.
Se pueden hacer células de los islotes pancreáticos.
Oligodendrocitos, motoneuronas, tejido retinal.
Estamos comenzando a ver la derivación de productos útiles
y su aplicación en animales.
Ahora lo que se está tratando de hacer en el campo
es ver la manera en que diseñamos el trabajo preclínico,
qué tenemos que hacer con respecto a la eficacia y la seguridad
para lograr aplicarlo en humanos.
Pero hemos desarrollado la tecnología.
Eso es muy impresionante. En muy pocos años.
La tecnología de células madre se aplicará en el futuro cercano
para tratar enfermedades humanas, no hay dudas.